Fondazione Telethon’s Waskyra anbefales til godkendelse i Europa til behandling af Wiskott-Aldrich syndrom. Denne anbefaling kommer fra CHMP og er til behandling af en sjælden sygdom.
FDA tilføjer advarsel om leverskader på Sarepta’s DMD-lægemiddel Elevidys. Derudover får lægemidlet en mere restriktiv licens.
MHRA godkender Leqembi IV vedligeholdelse som en ekstra mulighed til behandling af Alzheimer’s sygdom. Dette giver britiske patienter en alternativ administrationsmetode til Eisai og Biogen’s antistofmedicin.
Forskere har udviklet en metode til at fremstille blodplader på klinisk skala ved hjælp af genetisk modificerede iPSCs. Dette kunne gøre blodplade-transfusioner sikrere.
FDA udnævner Dr. Richard Pazdur som ny direktør for CDER. Han vil lede arbejdet med at sikre sikkerheden og effektiviteten af lægemidler i USA.
Roche’s fenebrutinib viser potentiale i behandling af multipel sklerose. Fase III-data tyder på, at lægemidlet kunne være den første højt effektive, oral terapi for tilbagefaldende multipel sklerose eller primært progressiv multipel sklerose.
En ny rapport opfordrer til politikreform for at sikre antibiotika-forsyningen i Europa. Antibiotika-mangel tilføjer byrde til regionens indsats for at overvinde antimikrobiel resistens.
Lilly styrker sit ledelsesteam med fokus på neuroscience og immunologi. Dr. Carole Ho tiltræder fra Denali Therapeutics, og der er forfremmelser for Adrienne Brown og Daniel Skovronsky.
En termisk kemisk reaktion viser potentiale til fremstilling af lægemidler. Forskerne beskriver tilgangen som enkel og muliggør syntese af små molekyler.
MHRA udnævner Prof. Jacob George som deres første Chief Medical and Scientific Officer. Han vil lede regulatorens videnskabelige og innovative strategier.
Lilly udvider sin produktionsevne for orale GLP-1-lægemidler med en ny fabrik i Nederlandene. Investeringen på €2.6 milliarder understøtter deres udvikling af det potentielle blockbuster-lægemiddel orforglipron til behandling af fedme.
MHRA planlægger at modernisere den britiske reguleringsvej for lægemidler til sjældne sygdomme. Målet er en mere fleksibel licensering for forskning og produktion af terapier til sjældne sygdomme i Storbritannien.
Pfizer og Novo Nordisk konkurrerer om markedsdominans inden for behandling af fedme. Novo Nordisks tilbud på $6.5 milliarder for Metsera er endnu ikke endeligt godkendt.
FDA udgiver vejledning om biosimilare, der kan lette udviklingen af disse lægemidler. Den amerikanske myndighed følger EMA’s eksempler for at strømline processen.
En ny Raman-baseret PAT-værktøj kan forbedre kontinuerlig fremstilling af vacciner. Studier viser, at værktøjet kan overvåge cytomegalovirus (CMV) virale partikler i realtid.