Blandt de 49 voksne patienter, der deltog i forsøget, oplevede 41,2% af dem, der fik Ecopipam, en form for tilbagefald. Kilde: Shutterstock / Studio Romantic.
Emalex Biosciences søger godkendelse til deres behandling mod Tourettes syndrom efter at have opnået positive resultater i et fase III-studie. Det amerikanske firma har udviklet lægemidlet ecopipam, som virker på centralnervesystemet ved at blokere dopamin-1 receptorer. Lægemidlet har vist sig effektivt hos både børn og voksne med Tourettes syndrom, som kan medføre ufrivillige tics og lyde. Hos børn viste 41,9% et tilbagefald sammenlignet med 68,1% i placebogruppen.
Efter de positive resultater vil Emalex Biosciences mødes med den amerikanske sundhedsmyndighed FDA for at diskutere en ansøgning om godkendelse i 2025. DIAMOND-studiet undersøgte 167 børn og 49 voksne med Tourettes syndrom. Børn, der fik ecopipam, oplevede en betydelig reduktion i tics over en 12-ugers periode. Derefter blev de tilfældigt fordelt til enten at fortsætte med ecopipam eller skifte til placebo i yderligere 12 uger. Blandt de voksne oplevede 41,2% af dem, der fik ecopipam, et tilbagefald mod 67,9% i placebogruppen.
Frederick Munschauer, medicinsk chef hos Emalex, sagde: “Disse resultater styrker vores tillid til ecopipam som en potentiel ny behandling for patienter med Tourettes syndrom.” Forskning viser, at det globale marked for Tourettes behandlinger var cirka $248 millioner i 2024, men forventes at falde til $84 millioner i 2030. Otsuka Holdings’ Abilify (aripiprazol) er den mest brugte antipsykotiske behandling og forventes at indbringe omkring $192 millioner i 2025.
Ifølge de amerikanske sundhedsmyndigheder har 0,3% af børn i alderen 3 til 17 år i USA Tourettes syndrom, med drenge tre gange mere tilbøjelige til at have tilstanden end piger. Tidligere har ecopipam i et fase IIb-forsøg reduceret antallet af tics hos børn med 30% sammenlignet med placebo.
Eric Messner, CEO for Emalex, tilføjede: “Vi håber, at ecopipam kan give lindring for patienter med Tourettes syndrom. Vi træder ind i en ny æra for behandlinger af centralnervesystemet med få eller ingen behandlingsmuligheder.” På det israelske marked har SciSparc modtaget tilladelse til at starte et fase IIb-studie af SCI-110 til voksne med Tourettes syndrom.